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70萬針救命藥進醫保父母喜極而泣。

2021年12月3日,國家醫保目錄調整結果正式公布。本次醫保目錄中列出了7種治療罕見病的藥物,包括博健的氨基吡啶緩釋片和諾齊諾鈉注射液。

新京報貝殼財經記者李編輯宋雨婷校對

“其實我們討論的是醫療保險的一個問題,就是每一個小群體都不應該被拋棄”

70萬針救命藥進醫保父母喜極而泣。插圖

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70萬針救命藥進醫保父母喜極而泣。插圖1

今年11月11日,在2021年國家醫保目錄藥品談判現場,一款高價藥品的談判壓力巨大。國家醫保局談判代表、福建省醫保局醫療設備采購與建設管理處處長張在醫保談判現場向美國藥企博健作了上述表態。談判最終持續了一個半小時,商務談判人員進行了八次討論。最后,談判成功了,談判室里掌聲雷動。

在本次國家醫保談判中,博健有三種藥品,分別是富馬酸二甲酯腸溶膠囊、氨基吡啶緩釋片和諾西那森鈉注射液。前兩種藥物用于治療罕見多發性硬化,諾西那森鈉注射液用于治療罕見脊髓萎縮(SMA)。近兩年來,諾西酮鈉注射液因其較高的藥價,頻頻引起社會各界的關注。

2021年12月3日,國家醫保目錄調整結果正式公布。本次醫保目錄中列出了7種治療罕見病的藥物,包括博健的氨基吡啶緩釋片和諾齊諾鈉注射液。

挑戰賽公益基金會副主席王一歐告訴新京報貝殼財經,進入全民醫保絕對是非常重要的。目前,大部分高價值藥物都沒有納入醫保。

據疾病挑戰公益基金會統計,截至目前,以《國家第一批罕見病目錄》為依據,我國明確注冊的具有罕見病適應癥的藥品有87種,涉及罕見病46種;截至2021年,經國家醫保談判,已有28種罕見病的58種藥品納入國家醫保目錄。

國家醫保有28種罕見病藥物,

這一突破在于“高價值醫學”

12月3日,國家醫保目錄談判結果正式公布。數據顯示,本次共新增目錄藥品74種,調出目錄藥品11種。2021年全國醫保藥品目錄共2860種藥品,將于2022年1月1日起執行。從談判結果來看,94種藥品(目錄外67種,目錄內27種)談判成功,總體成功率為80.34%。67種目錄外藥品平均降價61.71%。

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▲說明:11月11日,屏幕覆蓋的醫保談判現場。

正如國家醫保局談判代表提到的“每一個小群體都不應該被拋棄”,新納入的藥品精準滿足了腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等的用藥需求。,涉及21個臨床組,受益患者廣泛。

醫保目錄新增藥品包括人凝血因子ⅸ、醋酸依替班注射液、諾相鈉注射液、氨基吡啶緩釋片、瓊脂酶α注射液濃縮液、氯苯甲酸軟膠囊,是治療血友病、遺傳性血管性水腫、肌萎縮性脊髓炎、多發性硬化、法布里病、甲狀腺素淀粉樣變性心肌病的罕見藥物。

記者注意到,此次進入醫保的注射用瓊膠酶α濃縮液,除了此前因治療費用高而受到外界關注的諾西酮鈉注射液外,是治療法布雷病的藥物,此前每年的治療費用也超過了百萬元。

“其實每年都會有罕見病藥物進入國家醫保目錄談判。這次更特殊的是高值藥進入醫保的情況,確實是一個突破,非常困難。特別感謝國家醫保局為罕見病群體所做的努力?!?/p>

數據顯示,人口中罕見病患病率約為3.5%-5.9%,我國罕見病患者人數約為2000萬。在全球范圍內,只有5%的罕見疾病有有效的治療方法。

“基于罕見病藥物的特殊性,我們也希望國家能夠對罕見病藥物有專門的保障機制?!蓖跻机t建議,比如設立國家罕見病藥品專項基金,減輕患者負擔,鼓勵商業保險將罕見病納入保障,鼓勵地方保障探索,鼓勵慈善等。,多途徑、多層次保障罕見病用藥,與國家醫保形成多元支付體系。同時,也希望有更多的醫藥公司能夠研發和引進針對罕見病的藥物,滿足我國大量罕見病患者的實際需求。

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醫院鈉貢獻了博健20%的收入,

百萬年的治療費用已經成為過去式。

“今天真的很刺激。這并不容易。我們的孩子已經等了七年了?!痹陔娫捓?,一個患有罕見疾病的孩子的母親喜極而泣。

松子是北京的SMA患兒,今年上小學。他在一歲零一個月的時候被診斷出患有一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病。數據顯示,SMA新生兒發病率約為1/6000~1/100001,一般人群中約每40-50人就有1人是SMA致病基因的攜帶者。隨著SMA患者病程的發展,最終會影響吞咽和呼吸,嚴重威脅患者生命。

“我們是在2015年被確診的。當時我們發現他的運動能力不如正常孩子。我們確診時,醫生告訴我們,這個孩子活不過兩歲?!?/p>

長期以來,我國SMA患者的診斷、醫療和用藥一直是一片空白。2018年5月,國家衛生健康委、科技部、工業和信息化部、國家美國食品藥品監督管理局、國家中醫藥管理局聯合發布《第一批罕見病目錄》,收錄脊髓性肌萎縮等121種罕見病。

從確診開始,松子的父母就得到很多“沒有希望”的反饋,但他們始終沒有放棄,堅持要多學習SMA,然后用護具和按摩的方式讓孩子和外國父母談論疾病?!爱敃r,我們以為只要保住他的命,就可以付出一切?!?/p>

2016年,美國制藥公司博健生產的鞘內藥物Spinraza獲批赴美上市,成為全球首個SMA治療藥物?!拔矣浀煤芮宄?,那好像是一個圣誕節。那時,我覺得我們的孩子有希望,他們的生存更有希望?!?/p>

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▲說明:醫院用鈉注射液產品圖

2019年,獲得中國美國食品藥品監督管理局批準進入中國市場。據博健官網顯示,截至2020年12月31日,院內鈉注射液已在全球50多個國家和地區獲批,全球已有超過1.1萬名患者接受了院內鈉注射液治療。

根據博健2020年年報,公司院內鈉注射液年收入為20.52億美元。記者從博健財務報告中看到,2020年公司院內鈉注射液收入占比近20%。

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▲說明:博健2020年財務報告中,披露了2018年以來懷舊鈉注射液的收入情況。

在剛進入中國時,諾西酮鈉注射液的治療費用高達140萬元。貝殼財經記者了解到,諾西酮鈉注射液進入中國后,最初的價格為70萬元一針。按照企業給藥政策,買第一針時打三針,買第二針時打一針。在治療過程中,患者需要在前兩個月注射四次院內鈉,然后每四個月注射一次。第一年需要注射6針院內鈉,每年治療費用140萬。

“我們一年可以用70萬針,但這不是一針見效的藥。這是一種終生的藥物。之后我們該怎么辦?”

松子的母親告訴記者,她身邊的孩子吃了藥后因轉好而更加痛苦,陷入自責和內疚?!爸钡浇裉煸缟?,官方才宣布這種藥被納入醫保!我們也對帶孩子出國治療的家長說:回來吧,我們在醫保,大部分孩子都買得起藥!”“國家政策太好了,這種心情真的太難形容了!”

12月3日,美爾SMA護理中心執行主任邢告訴貝殼財經記者,目前美爾SMA護理中心實名登記的SMA患者有2000人,但實際使用院內鈉注射液治療的只有四五百人。目前在國內,患者只能使用諾西酮鈉注射液的治療方案,或者選擇羅氏的藥物之一Evrysdi進行治療。在使用Evrysdi的治療中,每年的治療費用從10萬到50萬不等。

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或者降低到3萬元/針,

患者家屬期待盡快落實。

12月3日上午,當接到諾齊諾鈉注射液進入國家醫保的消息時,PINKRAY的母親還在為孩子的后續治療制定時間計劃。

去年年初,PINKRAY進行了第一次院內鈉注射治療,共注射了4次院內鈉。然而,由于治療費用有限,PINKRAY已經停藥18個月了。

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▲說明:上海SMA患者PINKRAY父母提供的注射發票顯示,一針院內鈉的價格為69.97萬元。

“每年高昂的治療費用對我們這個小家庭來說真的難以承受,”PINKRAY的母親告訴《貝殼財經》記者。在過去的兩年里,PINKRAY的母親和其他父母一直在敦促地方政府將這種藥物納入醫療救助范圍,他們也希望這種藥物能夠納入國家醫療保險。

2021年1月,諾西酮鈉注射液治療費用降至每年55萬元,進入上海滬惠寶。但由于PINKRAY所在醫院的限制用藥比例,諾奇諾尼鈉注射液一直沒有購買。

PINKRAY告訴貝殼財經記者,經過自己和很多家長長期的努力,上海市衛生健康委專門為此寫了一份文件,醫院采購的院內鈉注射液沒有納入藥品比例?!斑@份文件是11月份正式交給醫院的,醫院12月份就辦理了采購手續,通知我們下周五要入院治療”。

“現在55萬,胡慧寶最高報銷30萬?!盤INKRAY的母親開始考慮是否要等待新的醫療保險價格?!斑@項新的國家醫保政策據說將于下月(從2022年1月開始)實施,但我們不確定需要多長時間才能在上海落地?!?/p>

PINKRAY的母親告訴記者,如果一針院內鈉注射液的價格能降到3萬元,新醫保政策實施后,國家醫保的報銷比例將達到60%。

人民日報微博發布的視頻顯示,11月11日,在院內注射鈉談判現場,國家醫保局談判代表給出了3.3萬元的報價,并期望企業接受。經過藥企代表的第八次談判,給出了最終報價,達成了最終交易,但視頻中沒有顯示最終談判價格。

“我不知道現在一針的單價是多少,藥廠和醫保局也沒有正式公布?!盤INKRAY的母親說,她仍在等待進一步的信息。

  根據12月3日國家醫保局、人力資源社會保障部印發的通知要求,新版國家醫保藥品目錄自2022年1月1日起正式實施。國家醫保局表示,目前,各地醫保部門正緊鑼密鼓地開展信息系統調整、政策銜接、人員培訓等工作,爭取談判藥品盡早落地。

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積極的醫療保險:

此次醫保談判預計將為患者減輕300多億元負擔。

2021年醫保目錄的更新是醫保政策的又一次出擊。國家醫保局表示,此次調整始終堅持“?;尽钡墓δ芏ㄎ?,著眼于更好滿足廣大參保人員基本用藥需求,繼續堅持“突出重點、補齊短板、優化結構、鼓勵創新”的調整思路。

在保險的基本功能定位上,醫保局始終綜合考慮當前我國經濟社會發展水平、醫?;鸷蛥⒈H藛T承受能力,堅決杜絕目錄內“高價藥”。

這次沒有進入醫保目錄的“高價藥”有阿奎倫賽注射液,之前也備受關注。Aquilunsai注射液,又名益凱達,是我國首個獲得國家醫藥產品管理局批準的CAR-T細胞治療藥物。主要用于治療既往接受過二線或以上系統治療的復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。

該藥今年6月才上市,因療效好、價格高,又被稱為“120萬元/針高價藥”。

國家醫保局官網發布的《關于2021年國家醫保藥品目錄調整后通過初審公示藥品和信息的公告》顯示,共有271種藥品通過初審。包括備受矚目的天鷹座注射液。但在后續談判過程中,該藥進入談判階段。

當時國家醫保局也表示,“解決新藥的可及性問題,不能僅僅依靠基本醫療保險,還要充分發揮補充保險、商業健康保險等多種渠道功能,通過建立和完善具有中國特色的多層次醫療保障體系,更好地滿足不同層次的藥品需求?!?/p>

堅決防止“高價藥”進入目錄的背后,是國家醫保局對經濟的把握,關系到醫?;鸬挠行褂?。

國家醫保局表示,在今年的調整過程中,我們嚴格把握了藥品的經濟性。據初步測算,2022年74種新藥的基金支出有望增加,基本相當于目錄內藥品降價騰出的基金空間。因此,總的來說,近期基金支出不會大幅增加。

“從患者負擔來看,與原市場價格相比,通過降價和醫保報銷的談判,本次談判預計2022年患者負擔將減少300多億元?!?/p>